유한 국내 1위 세포유전자치료제(CG
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작성자 test 작성일24-09-02 04:26 조회29회 댓글0건관련링크
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이엔셀은 개발 중인샤르코-마리투스병·뒤센근위축증 등 희귀질환 치료제 파이프라인을 보유한 국내 1위 세포유전자치료제(CGT) 위탁개발생산(CDMO) 기업이다.
특히 삼성서울병원 스핀오프(기업분할) 기업이라는 점과샤르코-마리투스병이 삼성 오너일가 다수가 보유한 신경계 유전병으로 알려진 부분이.
샤르코마리투스병은 고 이건희 삼성전자 회장 등 삼성가가 앓고 있는 신경계 유전병으로 알려져 있다.
샤르코마리투스는 아직 치료제가 없다.
삼성그룹의 삼성벤처캐피탈, 삼성생명공익재단 등이 이엔셀의 주요 투자자로 이름을 올리고 있는 이유다.
이엔셀 측은 “말초신경 및 근육질환에 특화된.
이 회사는 '다품목 세포·유전자치료제 개발을 위한 GMP(제조 및 품질관리) 최적화 기술'을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 첨단바이오의약품 CDMO 서비스와 더불어 희귀·난치성 근육 질환(샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증 등)을 대상으로 하는 차세대 세포·유전자치료제 신약.
샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증 등 희귀·난치 근육 질환 치료제 개발에 집중하고 있다.
듀센 근디스트로피는 유전적인 근육 퇴행 질환으로, 주로 남아에게서 나타난다.
이 질환은 디스트로핀이라는 단백질이 결핍돼 근육이 점차 약해지고 위축되는 것이 특징이다.
이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과샤르코마리투스(CMT) 등 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하는 회사로, 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 스핀오프를 통해 설립했다.
이엔셀은 뒤센근위축증(DMD)과샤르코마리투스(CMT) 등 치료제가 없는 난치성 희귀질환 신약을 개발하고 있다.
이엔셀은 '다품목 세포·유전자치료제 개발을 위한 GMP(제조 및 품질관리) 최적화 기술'을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 첨단바이오의약품 CDMO 서비스와 더불어 희귀·난치성 근육 질환(샤르코마리투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증 등)을 대상으로 하는 차세대 세포·유전자치료제 신약 개발 사업을.
샤르코마리투스는 아직 치료제가 개발되지 않은 희귀 유전성 질환으로, 전 세계적으로 약 280만명의 환자가 이 질환을 앓고 있다.
샤르코마리투스 병차세대 줄기세포치료제는 희귀의약품 지정을 통하여 임상 2상 종료 후 조건부 품목 허가가 가능하여, 2026년 상용화를 예상하고 있다.
EN001은 이엔셀의 대표 파이프라인인 차세대 줄기세포 치료제의 내부 물질코드명이며, 대상으로 하는 적응증에 따라 EN001-CMT(샤르코-마리-투스 병) 등이 있다.
샤르코-마리-투스 병은 삼성가에 내려오는 희귀질환으로 알려져 있다.
샤르코마리투스는 운동신경 및 감각신경이 신경의 축색돌기나 혹은 이를.
이 회사는 '다품목 세포·유전자치료제 개발을 위한 GMP(제조 및 품질관리) 최적화 기술'을 보유하고 있으며, 이를 바탕으로 첨단바이오의약품 CDMO 서비스와 더불어 희귀·난치성 근육 질환(샤르코-마리-투스 병, 듀센 근디스트로피, 근감소증 등)을 대상으로 하는 차세대 세포·유전자치료제 신약 개발.
현재 전 세계적으로 아직 치료제가 없는 뒤센형 근위축증(DMD)과샤르코마리투스병(CMT) 등 희귀질환에 대한 혁신 신약을 개발하고 있다.
2026년 DMD와 CMT 치료제에 대해 조건부 품목 허가를 받아 상용화를 목표로 연구 중이다.
8월 23일 코스닥 상장을 눈앞에 두고 공모청약에서 928대 1의 경쟁률을 기록했다.
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